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核酶技術可以將正常的基因導入添加給靶細胞。
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經活體
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是指在體外將目的基因導入靶細胞,經過篩選和增殖后將細胞回輸給患者,使該基因在體內有效地表達相應產物,以達到治療的目的。
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腺相關病毒載體
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AAV是一類單鏈線狀DNA缺陷型病毒。其基因組DNA小于5kb,無包膜。AAV不能獨立復制,只有在輔助病毒存在時,才能進...
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